歐洲撤銷關鍵專利後，Arbutus 生物製藥公司股價下滑

Maggie Fick/Patrick Wingrove

六位業內消息人士告訴路透，超過半打的主要製藥商正在參與特朗普政府的新藥加速審查計劃，但其他領先製藥公司卻在猶豫不決，因為他們認為這可能存在法律風險。

根據美國食品藥品管理局局長馬蒂-馬卡里（Marty Makary）今年6月公布的國家優先券計劃，美國食品藥品管理局局長可以在一到兩個月內對少數被認為對公共衛生或國家安全至關重要的藥品，或者在美國生產或以低價提供的藥品做出批準決定。

長期以來，食品及藥物管理局一直為滿足美國關鍵健康需求的藥品提供六到八個月的快速審查程序，而標準審查則需要長達一年的時間。

在本周于舊金山舉行的摩根大通醫療保健會議上，製藥商高管和顧問在接受採訪時表示，他們最擔心的問題之一是，兩個月的審查可能達不到評估藥品安全性和有效性所需的科學嚴謹性。

他們說，這可能會損害 FDA 決定的可信度，如果病人在批準後出現嚴重的副作用，製藥商將面臨更大的法律風險。

一位製藥業高管說，他們的公司不會申請優先代金券，因為他們不相信該計劃會在本屆政府任期結束後繼續實施，並擔心食品及藥物管理局的批準以後會在法庭上受到質疑。他們不願透露姓名，以便說明對特朗普政府舉措的擔憂。

一位在華盛頓專門從事 FDA 監管事務的律師說，一個主要的擔憂是，代金券計劃是否會影響該機構關於哪些不良事件或副作用需要列入藥品處方信息的決定。

如果原告能夠說服法院，FDA 的標簽要求由於發布過於倉促而不可靠，這將使製造商承擔更多的責任，就使用其產品的潛在風險發出警告。

"律師說："這將為尋求 FDA 批準其產品的藥品製造商帶來更大的風險。

機構內部更深層次的問題

長期從事食品及藥物管理局工作的資深人士理查德-帕茲杜爾（Richard Pazdur）在接受採訪時說，有關代金券計劃的問題反映了該機構在馬卡里領導下存在的更深層次的問題。

這些問題包括：該機構的工作日益政治化，一些決策的制定缺乏透明度，以及漠視藥品審查人員的關切，他說這些問題最終促使他於12月離開了FDA。

"帕茲杜爾說："有些公司在會議上對我說，'你知道，他們不會繼續這樣做'。一些公司問，如果他們不申請，是否會受到負面評價。他說，他告訴他們，食品及藥物管理局會加快任何值得申請的藥物的審批。

衛生與公眾服務部的一位發言人說："所有的決定都是以循證科學為基礎的，該機構將繼續作為一個穩定的、以科學為基礎的監管機構運作"。

減肥藥被列入優先名單

迄今為止，FDA已為18種藥物發放了代金券，其中包括禮來 廣受期待的減肥藥，以及默克 、葛蘭素史克 、強生 和再生元 的產品。一些候選者是由該機構提名的，而不是其製造商尋求參與的。

Regeneron 拒絕就該公司是否認為該計劃存在法律風險發表評論。禮來公司的一位發言人說，該公司支持美國食品及藥物管理局花時間對所有提交的藥物進行徹底審查，而且臨床數據證明其肥胖藥具有很強的安全性和有效性。

其他公司沒有立即回應置評請求。

迄今為止，該計劃只批準了一種藥物--一種曾在美國銷售多年但後來停產的非專利抗生素。

路透（Reuters）的報告 顯示，審查人員需要大約四個月的時間來審查該計劃中的一些藥物，包括禮來公司的藥片。禮來公司說，它的優先審查始於11月初。路透的報導顯示，目前預計將在4月份做出決定。

路透看到的內部文件顯示，由於該機構的科學家提出了安全性和有效性方面的擔憂，包括一名患者在服用其中一種藥物時死亡，對另外兩種藥物的審查被推遲。

該計劃的支持者包括禮來公司的研究主管丹-斯科沃隆斯基（Dan Skovronsky）。

"我們才剛剛開始，讓我們拭目以待。但我對此感到很興奮，"Skovronsky 在接受採訪時說。他說，該計劃將最優先的產品移到隊列的最前面，而不是偷工減料。"我們歡迎任何能讓患者更快用上藥的做法。

不過，他說，公司仍希望確保FDA繼續 "以科學為導向"。

據彭博社周一報導，輝瑞 正在與特朗普政府討論參與該計劃的可能性。輝瑞公司沒有透露它希望將哪種產品納入該計劃。

業內專家表示，隨著越來越多的產品通過該計劃，一些製藥商的猶豫可能是短暫的。

• "麥肯錫咨詢公司美國生命科學業務高級合夥人格雷格-格雷夫斯（Greg Graves）說："如果這是一種安全有效、影響巨大的藥物
• 而且在安全性、審查或質量方面沒有任何妥協，只是速度相對較快，那麼就很難改變歷史。

另一家製藥商的一位高管也以匿名方式發言，以避免公開批評特朗普政府或FDA。他說，代金券計劃讓一些人感到擔憂，因為它將該機構監管藥品安全的職責與定價或其他經濟因素聯繫在了一起。這位高管說，這 "從來就不屬於食品及藥物管理局的職權範圍"。

"該負責人說："一種產品不應該因為它有這樣或那樣的價格而獲得批準。"一種產品應該得到批準，因為經過嚴格的測試，並且它對病人是安全有效的"。

Maggie Fick/Patrick Wingrove

六位行業消息人士告訴路透，超過半打的主要製藥商正在參與特朗普政府的新藥快速審查計劃，但其他領先製藥公司卻在猶豫不決，因為他們認為這可能存在法律風險。

根據美國食品藥品管理局局長馬蒂-馬卡里（Marty Makary）今年6月公布的國家優先券計劃，美國食品藥品管理局局長可以在一到兩個月內對少數被認為對公共衛生或國家安全至關重要的藥品，或者在美國生產或以低價提供的藥品做出批準決定。

長期以來，食品及藥物管理局一直為滿足美國關鍵健康需求的藥品提供六到八個月的快速審查程序，而標準審查則需要長達一年的時間。

在本周于舊金山舉行的摩根大通醫療保健會議上，製藥商高管和顧問在接受採訪時表示，他們最擔心的問題之一是，兩個月的審查可能達不到評估藥品安全性和有效性所需的科學嚴謹性。

他們說，這可能會損害 FDA 決定的可信度，如果病人在批準後出現嚴重的副作用，製藥商將面臨更大的法律風險。

一位製藥業高管說，他們的公司不會申請優先權憑證，因為他們不相信該計劃會在本屆政府任期結束後繼續實施，並擔心食品及藥物管理局的批準以後會在法庭上受到質疑。他們不願透露姓名，以便說明對特朗普政府舉措的擔憂。

一位在華盛頓專門從事 FDA 監管事務的律師說，一個主要的擔憂是，代金券計劃是否會影響該機構關於哪些不良事件或副作用需要列入藥品處方信息的決定。

如果原告能夠說服法院，FDA 的標簽要求由於發布過於倉促而不可靠，這將使製造商承擔更多的責任，就使用其產品的潛在風險發出警告。

"律師說："這將為尋求 FDA 批準其產品的藥品生產商帶來更大的風險。

機構內部更深層次的問題

長期從事食品及藥物管理局工作的資深人士理查德-帕茲杜爾（Richard Pazdur）在接受採訪時說，有關代金券計劃的問題反映了該機構在馬卡里領導下存在的更深層次的問題。

這些問題包括：該機構的工作日益政治化，一些決策的制定缺乏透明度，以及漠視藥品審查人員的關切，他說這些問題最終促使他於12月離開了FDA。

"帕茲杜爾說："有些公司在會議上對我說，'你知道，他們不會繼續這樣做'。一些公司問，如果他們不申請，是否會受到負面評價。他說，他告訴他們，食品及藥物管理局會加快任何值得申請的藥物的審批。

衛生與公眾服務部的一位發言人說："所有的決定都是以循證科學為基礎的，該機構將繼續作為一個穩定的、以科學為基礎的監管機構運作"。

減肥藥被列入優先名單

迄今為止，FDA已為18種藥物發放了**優先憑證**，其中包括禮來 廣受期待的減肥藥，以及默克 、葛蘭素史克 、強生 和再生元 的產品。一些候選者是由該機構提名的，而不是其製造商尋求參與的。

**再生元**拒絕就其是否認為該計劃存在法律風險發表評論。其他候選企業沒有立即回應置評請求。

迄今為止，該計劃只批準了一種藥物--一種曾在美國銷售多年但後來停產的非專利抗生素。

路透（Reuters）的報告 顯示，審查人員需要大約四個月的時間來審查該計劃中的一些藥物，包括禮來公司的藥片。禮來公司說，它的優先審查始於11月初。路透的報導顯示，目前預計將在4月份做出決定。

路透看到的內部文件顯示，由於該機構的科學家提出了安全性和有效性方面的問題，包括一名患者在服用其中一種藥物時死亡，對另外兩種藥物的審查被推遲。

該計劃的支持者包括禮來公司的研究主管丹-斯科沃隆斯基（Dan Skovronsky）。

"我們才剛剛開始，讓我們拭目以待。但我對此感到很興奮，"Skovronsky 在接受採訪時說。他說，該計劃將最優先的產品移到隊列的最前面，而不是偷工減料。"我們歡迎任何能讓患者更快用上藥的做法。

不過，他說，公司仍希望確保FDA繼續 "以科學為導向"。

據彭博社周一報導，輝瑞 正在與特朗普政府討論參與該計劃的可能性。輝瑞公司沒有透露它希望將哪種產品納入該計劃。

業內專家表示，隨著越來越多的產品通過該計劃，一些製藥商的猶豫可能是短暫的。

• "麥肯錫咨詢公司美國生命科學業務高級合夥人格雷格-格雷夫斯（Greg Graves）說："如果這是一種安全有效、影響巨大的藥物
• 而且在安全性、審查或質量方面沒有任何妥協，只是速度相對較快，那麼就很難改變歷史。"

另一家製藥商的一位高管也以匿名方式發言，以避免公開批評特朗普政府或FDA。他說，代金券計劃讓一些人感到擔憂，因為它將該機構監管藥品安全的職責與定價或其他經濟因素聯繫在了一起。這位高管說，這 "從來就不屬於食品及藥物管理局的職權範圍"。

"該負責人說："一種產品不應該因為它有這樣或那樣的價格而獲得批準。"一種產品應該得到批準，因為經過嚴格的測試(，)，它對病人是安全有效的"。

Patrick Wingrove

路透看到的內部文件顯示，美國食品和藥物管理局已經推遲了對特朗普政府新快速通道計劃所選兩種藥物的審查，因為該機構的科學家提出了安全性和有效性方面的擔憂，包括一名患者在服用其中一種藥物時死亡。

美國食品和藥物管理局（FDA）的審查人員將Disc Medicine公司治療罕見血液病的 實驗性藥物的審查推遲了兩周，因為他們擔心試驗數據及其濫用風險。

他們還因不良事件報告，包括兩起與癲癇發作和血液凝固有關的不良事件和一起死亡事件，將對法國製藥商賽諾菲公司治療晚期1型糖尿病的 Tzield的審查推遲了一個多月。

美國食品及藥物管理局局長的 "國家優先券計劃 "於6月公布，該計劃承諾在一到兩個月內對少數被認為對公共衛生或國家安全至關重要的藥物做出決定，或者這些藥物是在美國生產或以低價提供的。這將使最快的優先審批程序縮短四到六個月。

此前並沒有關於延遲的報導。

Disc Medicine 拒絕就 FDA 的審查細節發表評論。賽諾菲發言人說，對患者死亡的評估正在進行中，目前尚未確定與Tzield的因果關係，並補充說該公司正與FDA合作，支持徹底、透明的審查。

美國衛生與公眾服務部發言人安德魯-尼克松（Andrew Nixon）說，FDA 不對正在審查的申請發表評論，但允許其部門靈活調整時間線。

其他兩種藥物的決定延遲

另外兩種被列入快速審查計劃的藥物也比原定目標日期推遲了數周或更長時間。根據文件顯示，勃林格殷格翰公司（Boehringer Ingelheim）治療肺癌的宗格替尼（zongertinib）目前預計將於2月中旬作出決定，禮來公司（Eli Lilly）的 減肥藥目前預計將於4月10日 。

禮來公司的一位發言人證實，根據FDA目前的指導意見，該藥可能在第二季度獲得批準。勃林格公司的一位發言人說，該公司有望在近期做出決定，但沒有對延期發表評論。

文件顯示，該計劃中至少有七種藥物已開始審批程序，這四種藥物就是其中之一。

自10月份宣布首批入選藥物以來，該機構已表示18種藥物將獲得快速治療，其中包括默克 公司的兩種藥物。大多數審查定於2026年開始，另外兩種定於2027年和2028年。迄今為止，該計劃只批準了一種藥物，即一種非專利抗生素。

兩位監管專家說，路透向他們描述的幾種藥物的延期情況令人欣慰，因為新計劃一到兩個月的目標讓人懷疑審查是否嚴格。

"賓夕法尼亞大學衛生政策教授霍利-費爾南德斯-林奇（Holly Fernandez Lynch）說："這是一個非常好的跡象，表明美國食品及藥物管理局在這項計劃中願意說：'等等，我們實際上並不確定是否應該允許這種產品上市'。

林奇和其他人說，他們仍然擔心該計劃會使藥物審查政治化，因為特朗普總統的政府 (link) 挑選藥品，由 FDA 高級官員組成的小組而不是傳統的審查員負責審批。

哈佛大學醫學院醫學教授亞倫-凱瑟海姆（Aaron Kesselheim）說，該機構向仍處於早期開發階段的藥物發放代金券有浪費資源的風險，因為這些藥物的真正潛力和有效性還有待評估。

尼克松說，公司在獲得代金券後最多有兩年時間提交申請。

製藥公司正越來越多地利用人工智能來加快研發速度，並寄希望于新的建模工具和自動化實驗室來提高整個研發流程的效率。

行業預測表明，利用機器學習來優化靶點發現、設計分子和簡化臨床試驗規劃，可以在未來三到五年內將早期研發的時間和成本減少一半。

以下是 2025 年至 2026 年初宣布的與人工智能相關的主要合作項目：

波士頓科學公司 （Boston Scientific ）將收購 醫療設備製造商 Penumbra>，交易價值約為 145 億美元，以擴大其血管產品線。

此舉使得過去十年間美國製藥公司為收購從腫瘤學、神經病學到罕見病和肥胖症等領域前景看好的療法而進行的高調交易名單不斷擴大。

以下是過去十年中涉及美國製藥和生物技術公司的一些重大交易

Patrick Wingrove

路透看到的內部文件顯示，美國食品和藥物管理局已經推遲了對特朗普政府新快速通道計劃所選兩種藥物的審查，因為該機構的科學家提出了安全性和療效方面的問題，包括一名患者在服用其中一種藥物時死亡。

FDA 審查人員將 Disc Medicine 公司治療罕見血液病的 實驗性藥物的審查推遲了兩周，因為擔心試驗數據及其濫用風險。

他們還因不良事件報告（包括兩起與癲癇發作和血液凝固有關的不良事件和一起死亡事件）而將對法國製藥商賽諾菲公司 治療晚期1型糖尿病的 Tzield 的審查推遲了一個多月。

美國食品及藥物管理局局長的 "國家優先券計劃 "於6月公布，該計劃承諾在一到兩個月內，對少數被認為對公共衛生或國家安全至關重要、或在美國生產、或以低價提供的藥物做出決定。這將使最快的優先審批程序縮短四到六個月。

此前尚未有關於延遲的報導。Disc Medicine 和賽諾菲拒絕就 FDA 審查的細節發表評論。

美國衛生與公眾服務部發言人安德魯-尼克松（Andrew Nixon）說，FDA 不對正在審查的申請發表評論，但允許其部門靈活調整時間線。

其他兩種藥物的審批決定延期

另外兩種被列入快速審查計劃的藥物也比原定目標日期推遲了數周或更長時間。根據文件顯示，勃林格殷格翰公司（Boehringer Ingelheim）治療肺癌的宗格替尼（zongertinib）目前預計將於2月中旬作出決定，禮來公司（Eli Lilly）的 減肥藥目前預計將於4月10日做出決定 。

禮來公司的一位發言人證實，根據 FDA 目前的指導意見，該藥可能在第二季度獲得批準。勃林格公司的一位發言人說，該公司有望在近期做出決定，但沒有對延期發表評論。

文件顯示，該計劃中至少有七種藥物已開始審批程序，這四種藥物就是其中之一。

自10月份宣布首批入選藥物以來，該機構已表示有18種藥物將獲得快速治療，其中包括默克 公司的兩種藥物。大多數審查定於2026年開始，另外兩種定於2027年和2028年。迄今為止，該計劃只批準了一種藥物，即一種非專利抗生素。

兩位監管專家說，路透向他們描述的幾種藥物的延期情況令人欣慰，因為新計劃一到兩個月的目標讓人懷疑審查是否嚴格。

"這是一個非常好的跡象，表明美國食品及藥物管理局在這項計劃中願意說：'等等，我們實際上並不確定是否應該允許這種產品上市'。"賓夕法尼亞大學衛生政策教授霍利-費爾南德斯-林奇（Holly Fernandez Lynch）說。

林奇和其他人說，他們仍然擔心該計劃會使藥物審查政治化，因為選擇藥品的是特朗普總統的政府 (link)，而審批工作則由 FDA 高級官員組成的小組而非傳統審查員負責。

哈佛大學醫學院醫學教授亞倫-凱瑟海姆（Aaron Kesselheim）說，該機構向仍處於早期開發階段的藥物發放代金券有浪費資源的風險，因為這些藥物的真正潛力和有效性還有待評估。

尼克松說，公司在獲得代金券後最多有兩年時間提交申請。