因安全性和有效性問題，美國 FDA 推遲了新憑單計劃中的兩項藥物審查

Reuters

Patrick Wingrove

路透看到的內部文件顯示，美國食品和藥物管理局已經推遲了對特朗普政府新快速通道計劃所選兩種藥物的審查，因為該機構的科學家提出了安全性和有效性方面的擔憂，包括一名患者在服用其中一種藥物時死亡。

美國食品和藥物管理局（FDA）的審查人員將Disc Medicine公司治療罕見血液病的實驗性藥物的審查推遲了兩周，因為他們擔心試驗數據及其濫用風險。

他們還因不良事件報告，包括兩起與癲癇發作和血液凝固有關的不良事件和一起死亡事件，將對法國製藥商賽諾菲公司治療晚期1型糖尿病的 Tzield的審查推遲了一個多月。

美國食品及藥物管理局局長的 "國家優先券計劃 "於6月公布，該計劃承諾在一到兩個月內對少數被認為對公共衛生或國家安全至關重要的藥物做出決定，或者這些藥物是在美國生產或以低價提供的。這將使最快的優先審批程序縮短四到六個月。

此前並沒有關於延遲的報導。

Disc Medicine 拒絕就 FDA 的審查細節發表評論。賽諾菲發言人說，對患者死亡的評估正在進行中，目前尚未確定與Tzield的因果關係，並補充說該公司正與FDA合作，支持徹底、透明的審查。

美國衛生與公眾服務部發言人安德魯-尼克松（Andrew Nixon）說，FDA 不對正在審查的申請發表評論，但允許其部門靈活調整時間線。

其他兩種藥物的決定延遲

另外兩種被列入快速審查計劃的藥物也比原定目標日期推遲了數周或更長時間。根據文件顯示，勃林格殷格翰公司（Boehringer Ingelheim）治療肺癌的宗格替尼（zongertinib）目前預計將於2月中旬作出決定，禮來公司（Eli Lilly）的減肥藥目前預計將於4月10日。

禮來公司的一位發言人證實，根據FDA目前的指導意見，該藥可能在第二季度獲得批準。勃林格公司的一位發言人說，該公司有望在近期做出決定，但沒有對延期發表評論。

文件顯示，該計劃中至少有七種藥物已開始審批程序，這四種藥物就是其中之一。

自10月份宣布首批入選藥物以來，該機構已表示18種藥物將獲得快速治療，其中包括默克公司的兩種藥物。大多數審查定於2026年開始，另外兩種定於2027年和2028年。迄今為止，該計劃只批準了一種藥物，即一種非專利抗生素。

兩位監管專家說，路透向他們描述的幾種藥物的延期情況令人欣慰，因為新計劃一到兩個月的目標讓人懷疑審查是否嚴格。

"賓夕法尼亞大學衛生政策教授霍利-費爾南德斯-林奇（Holly Fernandez Lynch）說："這是一個非常好的跡象，表明美國食品及藥物管理局在這項計劃中願意說：'等等，我們實際上並不確定是否應該允許這種產品上市'。

林奇和其他人說，他們仍然擔心該計劃會使藥物審查政治化，因為特朗普總統的政府 (link) 挑選藥品，由 FDA 高級官員組成的小組而不是傳統的審查員負責審批。

哈佛大學醫學院醫學教授亞倫-凱瑟海姆（Aaron Kesselheim）說，該機構向仍處於早期開發階段的藥物發放代金券有浪費資源的風險，因為這些藥物的真正潛力和有效性還有待評估。

尼克松說，公司在獲得代金券後最多有兩年時間提交申請。

Thomson ReutersDrugs tapped for the FDA's Commissioner National Priority Voucher program

安全性和有效性問題

內部文件顯示，FDA審查人員已將2025年11月21日定為賽諾菲申請將Tzield的使用範圍擴大到新患者的決定日期。

在路透看到的一份文件中，FDA稱其推遲對Tzield採取行動的原因是它認為發生了一起與治療相關的死亡事件。該機構的公開不良事件數據庫只列出了 2025 年 9 月的一份報告，其中一名 30 歲的男子出現了癲癇發作和其他不良反應。

FDA 拒絕提供有關該死亡事件的更多信息。

文件顯示，監管機構還要求賽諾菲就其認為可能與該藥有關的幾種上市後嚴重副作用提供更多細節，包括2024年12月的一次癲癇發作和去年5月的一次凝血事件。

賽諾菲發言人說，根據公司對其安全數據庫的評估，血液凝固和癲癇發作與Tzield沒有已知的因果關係。他補充說，賽諾菲會嚴格評估任何嚴重不良事件報告，並將繼續就Tzield的擴大批準申請與FDA密切合作。

美國食品藥品管理局還將對 Disc Medicine 公司的比托哌汀（bitopertin）的加速審批審查延長至 2 月 10 日。

文件顯示，推遲審批的原因是該機構擔心在陽光下無痛的時間--臨床試驗中使用的次要目標--是否是一種統計學上可靠的療效衡量標準，或者其他數據是否仍能證明根據生物標記物該藥物可能有效。

文件顯示，美國食品及藥物管理局負責將有可能濫用或成癮的藥物列入日程的工作人員也在審查比托哌汀是否會帶來任何濫用風險。

路透無法證實比托哌汀可能被濫用的細節，這可能導致對該藥物的限制。

Disc 公司首席執行官約翰-奎塞爾（John Quisel）在接受採訪時說，比托哌汀的數據凸顯了其可靠的安全性和多種醫療益處。他舉例說，導致該病的有毒代謝物（兩項中期試驗的主要目標）和光毒性反應急劇下降。

Quisel說："我們對我們的數據包及其潛力感覺非常好，""當然，最終批準由FDA決定"。

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醫藥行業加倍重視人工智能，希望能降低成本、縮短時間

Reuters

GE HealthCare Technologies

+0.24%

製藥公司正越來越多地利用人工智能來加快研發速度，並寄希望于新的建模工具和自動化實驗室來提高整個研發流程的效率。

行業預測表明，利用機器學習來優化靶點發現、設計分子和簡化臨床試驗規劃，可以在未來三到五年內將早期研發的時間和成本減少一半。

以下是 2025 年至 2026 年初宣布的與人工智能相關的主要合作項目：

交易公告	合作夥伴	交易規模（據報導）	主要目標
2025 年 1 月 7 日	PostEra × 輝瑞	潛在價值 6.1 億美元；包括 1200 萬美元預付款	擴展輝瑞-PostEra AI 實驗室，增加 ADC 有效載荷設計項目
2025 年 1 月 13 日	IQVIA × 英偉達	未披露	建立定制 AI 模型/代理，實現研發-商業工作流程自動化
2025 年 2 月 20 日	Incyte × Genesis Therapeutics	預付 3000 萬美元；高達 2.95 億美元/目標里程碑+特許權使用費	使用 GEMS 平台為 Incyte 靶點設計小分子
2025 年 3 月 3 日	Kyndryl × Microsoft	未披露	部署 Dragon Copilot 以減輕文檔負擔
2025 年 3 月 18 日	GE HealthCare × 英偉達	未披露	開發自主 X 射線和超聲波工作流程
2025 年 3 月 25 日	克利夫蘭診所 × G42	未披露	組建工作組，加速人工智能在護理和運營中的應用
2025 年 4 月 16 日	Kenvue × 微軟	未公開(5 年)	利用 Azure、genAI 和數字雙胞胎實現運營現代化
2025 年 4 月 29 日	禮來 × Creyon Bio	預付 1300 萬美元；里程碑 >10 億美元	使用人工智能引擎設計改進的 RNA 靶向寡聚物
2025 年 5 月 21 日	Genentech(Roche) × Orionis Biosciences	預付 1.05 億美元；>20 億美元的里程碑 + 特許權使用費	利用 Allo-Glue 平台發現單價分子膠
2025 年 6 月 11 日	Novo Nordisk × 英偉達 × DCAI(Gefion)	未披露	利用 Gefion 超級計算機構建定制 AI 模型
2025 年 6 月 13 日	AstraZeneca × CSPC Pharmaceutical	預付 1.1 億美元；最高 16.2 億美元的開發里程碑；最高 36 億美元的銷售里程碑	發現口服候選藥物；AZ 擁有全球許可權
2025 年 6 月 29-30 日	輝瑞 × XtalPi	未披露	擴展到下一代物理學 + 人工智能建模平台
2025 年 7 月 2 日	阿斯利康 × Modella AI	未披露(多年期)	利用多模態 AI 模型加速腫瘤學開發
2025 年 8 月 14 日	Eli Lilly × Superluminal Medicines	最高 13 億美元 + 專利使用費	將人工智能 GPCR 平台應用於未披露的靶點
2025 年 9 月 1 日	牛津大學 × 埃里森研究所	1.18 億英鎊資金	利用人工智能+挑戰模型繪制免疫相關性圖譜
2025 年 9 月 23 日	默克集團 × 西門子	未披露(諒解備忘錄)	通過西門子數字平台連接研發和製造
2025 年 10 月 14 日	武田 × Nabla Bio	兩位數百萬美元預付款 + > 10 億美元里程碑	使用 JAM AI 模型設計抗體和多特異性藥物
2025 年 10 月 26-27 日	諾華 × Avidity Biosciences	~約 120 億美元現金	收購 Avidity ，加強 xRNA 和神經肌肉產品組合
2025 年 10 月 28 日	禮來 × 英偉達	未披露(>1,000 GPU)	構建用於研發的大規模人工智能超級計算機
2025 年 10 月 28 日	強生醫療科技 × 英偉達	未披露	使用 Isaac + Omniverse 模擬手術室工作流程
2025 年 11 月 10 日	禮來公司 × Insilico 醫藥公司	>1 億美元潛力 + 專利使用費	使用 Pharma.AI 設計小分子候選藥物
2025 年 11 月 20 日	默克集團 × Valo Health	超過 30 億美元的潛力	使用 Valo 的人類數據人工智能識別目標並加速臨床前工作
2025 年 12 月 9 日	諾華 × Relation Therapeutics	5,500 萬美元預付款 + 高達 17 億美元的階段性成果	利用人工智能 + 多組學尋找一流靶點
2026 年 1 月 7 日	葛蘭素史克 × Helix	未披露	為 GSK 提供外顯子組 + 縱向數據，用於發現靶點
2026 年 1 月 8 日	GSK × Noetik	5000 萬美元預付款 + 近期里程碑	許可用於癌症研究的人工智能虛擬細胞模型
2026 年 1 月 8 日	輝瑞 × Boltz	未披露	利用輝瑞數據微調 Boltz AI 模型
2026 年 1 月 9 日	Schrodinger × Eli Lilly	未披露	將 TuneLab 模型整合到 LiveDesign 中
2026 年 1 月 12 日	英偉達 × 賽默飛	未披露	英偉達人工智能與實驗室儀器配對實現自動化
2026 年 1 月 12 日	英偉達 × 禮來	5 年最高 10 億美元	創建閉環人工智能+機器人發現實驗室
2026 年 1 月 13 日	Illumina × AstraZeneca × Merck × Eli Lilly	未披露	推出用於大規模人工智能訓練的十億細胞圖譜
2026 年 1 月 13 日	阿斯利康收購 Modella AI	未披露	收購 Modella ，在腫瘤研發領域部署基礎模型

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報告稱賽諾菲恢復收購意向後，Ocular 股價大漲

Reuters

** 生物製藥公司Ocular Therapeutix 股價大漲14.2%至12.64美元

** 據法國報紙 La Lettre 報導，賽諾菲正瞄準 OCUL 進行收購

** 去年夏天，法國製藥商曾提出以每股 16 美元的價格收購 Ocular，但在 9 月份遭到拒絕 - RBC

** RBC Capital Markets 分析師沃爾特（Lisa Walter）說 "賽諾菲現在正在準備一個改進的方案"。

** 沃爾特補充說："對於賽諾菲來說，需要取代將於 2031 年面臨 LOE 的 Dupixent 收入，進入價值 150 億美元的新生血管和糖尿病眼病市場可能會有所幫助。

** 截至上次收盤，OCUL 在過去 12 個月中上漲了 36.2%

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過去十年涉及美國製藥商和生物技術公司的重大交易

Reuters

波士頓科學公司（Boston Scientific ）將收購醫療設備製造商 Penumbra>，交易價值約為 145 億美元，以擴大其血管產品線。

此舉使得過去十年間美國製藥公司為收購從腫瘤學、神經病學到罕見病和肥胖症等領域前景看好的療法而進行的高調交易名單不斷擴大。

以下是過去十年中涉及美國製藥和生物技術公司的一些重大交易

年份	收購方	目標	交易價值	描述
2026	波士頓科學.N	Penumbra	145 億美元	擴大血管產品線
2025	雅培.N (link)	埃佳特科學	高達 230 億美元	獲得 Exact Sciences 的癌症測試，包括旗艦結直腸癌測試 Cologuard
2025	默克	Cidara Therapeutics	92 億美元	獲得 Cidara 用於預防流感的實驗性藥物
2025	輝瑞	Metsera	100 億美元	在快速增長的肥胖症治療市場占據一席之地
2025	默克公司	維羅納製藥	約 100 億美元	在 Keytruda 專利懸崖迫在眉睫之際，加強默克的呼吸系統產品組合
2025	強生公司	細胞內治療	146 億美元	擴大 J&J 在腦疾病治療領域的業務範圍
2024	諾和諾德控股公司	康泰倫特	165 億美元(包括債務)，115 億美元(不包括債務)	提高諾和諾德廣受歡迎的肥胖症藥物 Wegovy 的生產能力
2023	默克公司	普羅米修斯生物科學公司	108 億美元	增加了潰瘍性結腸炎和克羅恩病的實驗性治療藥物，並加強了在免疫學領域的實力
2023	百時美施貴寶	卡魯納治療公司	140 億美元	隨著舊療法的專利即將到期，BMY 獲得了一種前景看好的抗精神病藥物
2023	輝瑞	Seagen	430 億美元	在COVID 相關產品銷售下滑和仿製藥競爭的情況下，建立輝瑞的癌症產品組合
2022	安進	地平線治療公司	278 億美元	2022 年該行業最大一筆收購，強化了罕見病產品組合
2022	輝瑞	生物海文製藥控股公司	116 億美元	輝瑞豪賭一類新型偏頭痛藥物
2021	默克公司	加速藥業	約 115 億美元	使默克的產品組合除癌症外更加多樣化
2021	銀杏生物公司	飛鷹收購	1750 萬美元	銀杏公司通過與好萊塢前高管 Harry Sloan 和 Jeff Sagansky 支持的空白支票公司合併上市
2020	阿斯利康	亞歷克西恩製藥公司	390 億美元	阿斯利康有史以來最大的一筆交易，目的是擺脫癌症業務，將賭注押在罕見病和免疫學藥物上，實現多元化發展
2020	百時美施貴寶	MyoKardia	約 130 億美元	加強百時美施貴寶的心臟病治療產品組合
2020	吉利德	免疫藥物	210 億美元	加強吉利德的癌症產品組合
2019	邁蘭	輝瑞的 Upjohn 業務	約 120 億美元	邁蘭對輝瑞公司 Upjohn 業務的收購以股票合併的方式進行，最終成立了 Viatris。Upjohn 本質上是分拆給輝瑞股東的，然後與邁蘭合併
2019	艾伯維	愛力根	630 億美元，830 億美元(包括債務)	艾伯維獲得了肉毒桿菌毒素的控制權，並使其產品組合多樣化，不再局限於當時的暢銷藥物 Humira
2019	輝瑞	Array 生物製藥公司	114 億美元	輝瑞獲得腫瘤資產
2019	百時美施貴寶	賽爾基因公司	740 億美元	史上最大的醫藥合併案之一
2017	強生公司	Actelion	300 億美元	強生子公司楊森控股收購 Actelion；Actelion 的研發部門分拆為 Idorsia
2017	吉利德科學公司	Kite Pharma	119 億美元	加強了吉利德在細胞治療領域的地位，尤其是在 CAR-T 癌症治療領域
2016	輝瑞	Medivation	140 億美元	輝瑞收購前列腺癌大片藥物 Xtandi
2015	希爾	Baxalta	320 億美元	將 Shire 推向治療罕見病的領先地位
2015	艾伯維	Pharmacyclics	210 億美元	艾伯維獲得了有望成為全球最暢銷抗癌藥物之一的藥物，並擴大了其在利潤豐厚的腫瘤領域的影響力
2015	Valeant Pharmaceuticals(現在是 Bausch Health)	Salix 製藥公司	145 億美元	使 Valeant 成為胃腸道藥物領域的領導者
2015	輝瑞	赫士睿	150 億美元	交易為輝瑞創造了全球領先的成熟製藥業務

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禮來公司在報告美國食品及藥物管理局推遲對減肥藥作出決定後下跌

Reuters

** 禮來股價盤前下跌1%至1,062美元，此前路透報導稱，美國FDA已將對該公司減肥藥的決定推遲至4月10日。

** 之前預計在 3 月底做出決定

** 該藥物曾被選定納入政府的快速審查計劃，該計劃承諾對有限數量的、被認為對公共衛生或國家安全至關重要的藥物，可在短短一兩個月內作出決定。

** 報告稱，在該機構科學家提出安全性和有效性問題後，FDA還推遲了對Disc Medicine的罕見血液病藥物和賽諾菲的治療1型糖尿病的Tzield藥物的審查。

** LLY 在過去一年中上漲了 44%

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因安全性和有效性問題，美國 FDA 推遲新憑單計劃中的兩項藥物審查

Reuters

Patrick Wingrove

路透看到的內部文件顯示，美國食品和藥物管理局已經推遲了對特朗普政府新快速通道計劃所選兩種藥物的審查，因為該機構的科學家提出了安全性和療效方面的問題，包括一名患者在服用其中一種藥物時死亡。

FDA 審查人員將 Disc Medicine 公司治療罕見血液病的實驗性藥物的審查推遲了兩周，因為擔心試驗數據及其濫用風險。

他們還因不良事件報告（包括兩起與癲癇發作和血液凝固有關的不良事件和一起死亡事件）而將對法國製藥商賽諾菲公司治療晚期1型糖尿病的 Tzield 的審查推遲了一個多月。

美國食品及藥物管理局局長的 "國家優先券計劃 "於6月公布，該計劃承諾在一到兩個月內，對少數被認為對公共衛生或國家安全至關重要、或在美國生產、或以低價提供的藥物做出決定。這將使最快的優先審批程序縮短四到六個月。

此前尚未有關於延遲的報導。Disc Medicine 和賽諾菲拒絕就 FDA 審查的細節發表評論。

美國衛生與公眾服務部發言人安德魯-尼克松（Andrew Nixon）說，FDA 不對正在審查的申請發表評論，但允許其部門靈活調整時間線。

其他兩種藥物的審批決定延期

另外兩種被列入快速審查計劃的藥物也比原定目標日期推遲了數周或更長時間。根據文件顯示，勃林格殷格翰公司（Boehringer Ingelheim）治療肺癌的宗格替尼（zongertinib）目前預計將於2月中旬作出決定，禮來公司（Eli Lilly）的減肥藥目前預計將於4月10日做出決定。

禮來公司的一位發言人證實，根據 FDA 目前的指導意見，該藥可能在第二季度獲得批準。勃林格公司的一位發言人說，該公司有望在近期做出決定，但沒有對延期發表評論。

文件顯示，該計劃中至少有七種藥物已開始審批程序，這四種藥物就是其中之一。

自10月份宣布首批入選藥物以來，該機構已表示有18種藥物將獲得快速治療，其中包括默克公司的兩種藥物。大多數審查定於2026年開始，另外兩種定於2027年和2028年。迄今為止，該計劃只批準了一種藥物，即一種非專利抗生素。

兩位監管專家說，路透向他們描述的幾種藥物的延期情況令人欣慰，因為新計劃一到兩個月的目標讓人懷疑審查是否嚴格。

"這是一個非常好的跡象，表明美國食品及藥物管理局在這項計劃中願意說：'等等，我們實際上並不確定是否應該允許這種產品上市'。"賓夕法尼亞大學衛生政策教授霍利-費爾南德斯-林奇（Holly Fernandez Lynch）說。

林奇和其他人說，他們仍然擔心該計劃會使藥物審查政治化，因為選擇藥品的是特朗普總統的政府 (link)，而審批工作則由 FDA 高級官員組成的小組而非傳統審查員負責。

尼克松說，公司在獲得代金券後最多有兩年時間提交申請。

安全性和有效性問題

內部文件顯示，FDA 審查人員已將2025年11月21日定為賽諾菲申請將 Tzield 的使用範圍擴大到新患者的決定日期。

在路透看到的一份文件中，FDA 稱其推遲對 Tzield 採取行動的原因是其認定是一起治療相關死亡事件。該機構的公開不良事件數據庫只列出了 2025 年 9 月一名 30 歲男子因癲癇發作和其他不良反應而死亡的報告。

FDA 和賽諾菲拒絕提供有關該死亡事件的更多信息。

文件顯示，監管機構還要求賽諾菲就他們認為可能與該藥有關的幾種上市後嚴重副作用提供更多細節，包括 2024 年 12 月的一次癲癇發作和去年 5 月的一次凝血發作。

賽諾菲公司發言人表示，他們會嚴格評估任何嚴重不良事件報告，並繼續就 Tzield 的擴大批準申請與 FDA 密切合作。

美國食品藥品管理局還將對 Disc Medicine 公司的比托哌汀（bitopertin）的加速審批審查延長至 2 月 10 日，該藥是為血液疾病導致對陽光極度敏感的患者開發的。

文件顯示，推遲審批的原因是該機構擔心臨床試驗中使用的次要目標--在陽光下無痛苦的時間是否是衡量療效的可靠統計指標，或者其他數據是否仍能根據生物標誌物證明該藥物可能有效。

文件顯示，FDA 負責將有濫用或成癮可能的藥物列入日程的工作人員也在審查比托哌汀是否會帶來任何濫用風險。

路透無法證實比托哌汀可能被濫用的細節，這可能導致對該藥物的限制。

Quisel 說："我們對我們的數據包及其潛力感覺非常好，""當然，最終批準由 FDA 決定"。

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Structure 預計到 2030 年，藥片將占據高達 50% 的 GLP-1 肥胖症市場份額

Reuters

Maggie Fick/Sabrina Valle/Puyaan Singh

Structure Therapeutics公司>首席執行官預計，到2030年，口服減肥藥將占據多達一半的 GLP-1市場，部分原因是患者和醫生的需求被壓抑。

Structure 公司首席執行官雷蒙德-史蒂文斯（Raymond Stevens）周三告訴路透，該公司估計全球有 10 億到 30 億肥胖和超重人群需要口服減肥藥。

史蒂文斯說，迄今為止，GLP-1市場一直是由內分泌科醫生和肥胖症醫學專家開出的處方驅動的，這些藥物由諾和諾德 >和禮來>生產。

"現在，這種藥物突然進入了初級保健醫生、全科醫生的視野......這才是我們真正會看到增長最快的地方，"史蒂文斯說，他補充說，初級保健醫生通常更喜歡口服藥物而不是注射劑。

史蒂文斯說，公司正在尋找一個與初級保健醫生關係密切的戰略合作夥伴，"因為歸根結底，這才是制勝之道"。

"有很多公司都在關注這個領域......史蒂文斯說，"他們將在這一領域進行多筆交易，"因為製藥商正尋求進入潛在的價值1500億美元的減肥藥市場。

去年11月，輝瑞以100億美元的價格收購了Metsera，在與諾和諾德（Novo Nordisk）展開激烈的競購戰後，在這個快速增長的市場站穩了腳跟。

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報告稱賽諾菲恢復收購意向後，Ocular 股價大漲

過去十年涉及美國製藥商和生物技術公司的重大交易

禮來公司在報告美國食品及藥物管理局推遲對減肥藥作出決定後下跌

因安全性和有效性問題，美國 FDA 推遲新憑單計劃中的兩項藥物審查

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