El comité de la EMA recomienda ampliar el uso del medicamento de Lilly contra la diabetes infantil

El comité de la Agencia Europea del Medicamento recomendó el viernes un cambio para ampliar el uso de Mounjaro, el fármaco superventas de Eli Lilly , para el tratamiento de la diabetes de tipo 2 en adolescentes y niños a partir de los 10 años.

El mercado de los medicamentos para adelgazar está en pleno auge, y las empresas biotecnológicas compiten por hacerse un hueco en un lucrativo sector dominado actualmente por Novo Nordisk y Eli Lilly .

Los analistas prevén que el sector podría facturar 150.000 millones de dólares anuales en la próxima década.

El aumento de la demanda de su tratamiento contra la obesidad ha ayudado a Lilly a convertirse el mes pasado en la primera empresa farmacéutica en alcanzar el billón de dólares en valor de mercado .

A continuación figura una lista de los medicamentos para adelgazar que están desarrollando Novo, Lilly y otras empresas en busca del próximo éxito de ventas:

NOVO NORDISK

La farmacéutica danesa está trabajando en varios medicamentos experimentales para perder peso, entre ellos una píldora y una inyección de nueva generación llamada amycretin, y otro fármaco llamado CagriSema.

En un estudio de fase intermedia, la amicretina mostró una pérdida de peso estadísticamente significativa de hasta el 14,5% a las 36 semanas en pacientes con diabetes tipo 2.

Novo afirmó que el fármaco parecía seguro y bien tolerado, con efectos secundarios gastrointestinales de leves a moderados. Los ensayos finales están previstos para 2026. La amicretina tiene una acción dual, dirigida a las hormonas GLP-1 y amilina.

El año pasado, en un ensayo en fase inicial, se demostró que una versión en píldora diaria de amicretina conducía a una pérdida de peso del 13,1% tras sólo 12 semanas.

La versión en inyección de la amicretina ayudó a los pacientes a perder el 22% de su peso en 36 semanas en un ensayo en fase inicial.

CagriSema, presentado como un potente sucesor de Wegovy, mostró datos más débiles de lo esperado en dos ensayos distintos en fase avanzada. En uno de ellos, el fármaco ayudó a los pacientes con sobrepeso a reducir su peso en un 22,7%, por debajo de las expectativas de Novo del 25%.

Novo tiene previsto presentar CagriSema para su aprobación reglamentaria en el primer trimestre de 2026.

Además de estos dos fármacos, Novo ha cerrado acuerdos de licencia para medicamentos en fases más tempranas de ensayo, incluido un acuerdo por valor de hasta 2.000 millones de dólares con United Laboratories, con sede en China, para su candidato a fármaco de pérdida de peso "triple G", dirigido a tres hormonas.

PFIZER

Según los términos del acuerdo de compra de Metsera, Pfizer obtendría acceso a los fármacos contra la obesidad de la empresa biotecnológica, actualmente en fase inicial o media de desarrollo, incluido el MET-097i, un tratamiento con GLP-1 diseñado para inyectarse una vez al mes, en comparación con los tratamientos semanales de Lilly y Novo.

Metsera también está desarrollando MET-233i, un tratamiento que imita la hormona pancreática amilina.

En septiembre, MET-097i demostró una pérdida media de peso del 14,1% tras 28 semanas en dos ensayos de fase intermedia. Metsera tiene previsto iniciar ensayos de fase avanzada a finales de este año y desarrollar el fármaco para su uso en terapias combinadas y versiones orales.

Pfizer había interrumpido el desarrollo de dos candidatos a fármacos orales con GLP-1 -lotiglipron en 2023 y danuglipron en 2025- por problemas de seguridad hepática, lo que la dejaba sin un medicamento interno viable contra la obesidad.

En diciembre, Pfizer firmó un acuerdo de licenciaexclusiva con YaoPharma, filial de la empresa china Shanghái Fosun Pharmaceutical , para desarrollar y comercializar un tratamiento experimental contra el sobrepeso.

YaoPharma recibirá un pago inicial de 150 millones de dólares y podría ganar hasta 1.940 millones de dólares en pagos por hitos.

ELI LILLY

En diciembre, Lilly avanzará su fármaco experimental contra la obesidad a base de amilina, eloralintida, que se administra una vez a la semana, hasta la última fase de los ensayos clínicos , después de que ayudara a los pacientes a perder hasta un 20,1% de su peso en un estudio de fase intermedia.

En agosto, la farmacéutica declaró que su píldora experimental para la pérdida de peso, orforglipron , ayudó a adultos con sobrepeso y diabetes de tipo 2 a perder un 10,5% de su peso corporal con la dosis máxima de 36 mg durante 72 semanas en un ensayo de fase avanzada.

A principios de este año, el orforglipron de Lilly ayudó a los pacientes con diabetes de tipo 2 a perder casi el 8% de su peso corporal durante 40 semanas en un ensayo de fase avanzada.

En comparación con el fármaco inyectable Ozempic de Novo. Los pacientes diabéticos que tomaron la dosis más alta de Ozempic perdieron aproximadamente el 6% de su peso corporal.

Lilly espera obtener la aprobación reglamentaria del orforglipron a finales de año.

En diciembre, un ensayo de última fase demostró que el candidato a fármaco de nueva generación contra la obesidad, retatrutida, ayudaba a los pacientes a perder una media del 28,7% de su peso, superando a su fármaco de éxito Zepbound y reforzando el liderazgo de la empresa en este mercado de rápido crecimiento.

El año pasado, Lilly firmó un acuerdo con la biotecnológica china Laekna para desarrollar un fármaco contra la obesidad que ayude a los pacientes a perder peso conservando la masa muscular.

En agosto, Lilly firmó un acuerdo por valor de hasta 1.300 millones de dólares con Superluminal Medicines para descubrir y desarrollar fármacos de moléculas pequeñas mediante IA para tratar la obesidad y otras enfermedades cardiometabólicas.

ROCHE

En septiembre, Roche dijo que adelantaría su fármaco experimental contra la obesidad, CT-388, adquirido mediante la compra de Carmot Therapeutics por 2.700 millones de dólares en 2023, a un ensayo en fase avanzada. La inyección semanal de Carmot pertenece a la misma clase que Zepbound, de Lilly.

En marzo, Roche adquirió los derechos del tratamiento contra la obesidad de Zealand Pharma , la petrelintida, en un acuerdo potencialmente valorado en hasta 5.300 millones de dólares.

El año pasado, la empresa anunció que un segundo candidato a fármaco procedente de la compra de Carmot había dado resultados positivos en un ensayo en fase inicial.

AMGEN

El año pasado, el fármaco experimental contra la obesidad MariTide, de Amgen , fue seguido de cerca y ayudó a los pacientes con sobrepeso a perder hasta un 20% de su peso corporal en un ensayo de un año de duración en fase intermedia.

La empresa declaró que esperaba disponer antes de fin de año de datos de dos estudios clave de MariTide en fase intermedia.

Según los analistas, los beneficios de MariTide en la pérdida de peso están en línea con los de Wegovy y Zepbound, pero con efectos secundarios ligeramente superiores.

MERCK

El año pasado, Merck firmó un acuerdo de licencia por valor de hasta 2.000 millones de dólares para el fármaco oral experimental de la biotecnológica china Hansoh Pharma para tratar la obesidad, convirtiéndose en un competidor tardío en la carrera por ofrecer una píldora para perder peso que sustituya a las inyecciones semanales.

El fármaco, HS-10535, es un agonista del receptor GLP-1 similar a Wegovy y Zepbound.

ASTRAZENECA

La píldora experimental para adelgazar de AstraZeneca , cuya licencia obtuvo hace un año de la china Eccogene por hasta 2.000 millones de dólares, resultó segura y tolerable en un ensayo en fase inicial realizado en noviembre de 2024.

El fabricante de medicamentos dijo que ha progresado la píldora una vez al día, llamada AZD5004, en ensayos de fase media.

VIKING THERAPEUTICS

En agosto, Viking Therapeutics declaró que su medicamento oral para adelgazar, VK2735 , ayudó a los pacientes a perder un 12,2% de su peso corporal al cabo de 13 semanas en un ensayo de fase intermedia con 280 adultos con sobrepeso, por debajo de las expectativas de Wall Street del 15%.

SCHOLAR ROCK

En junio, Scholar Rock declaró que su fármaco experimental, apitegromab , combinado con Zepbound de Lilly, ayudó a los pacientes a conservar una masa magra significativamente mayor en un ensayo de fase intermedia.

En el estudio de Scholar Rock, los pacientes que recibieron una combinación de tirzepatida -el principio activo de Zepbound- y apitegromab de Scholar perdieron 3,4 libras de masa magra al cabo de 24 semanas, frente a los que tomaron tirzepatida sola, que perdieron 7,6 libras de masa magra.

ALTIMMUNE

El fármaco experimental contra la obesidad de Altimmune , pemvidutida , ayudó a reducir el peso en un 15,6% de media y mostró una pérdida de peso continuada al final del tratamiento en un ensayo en fase intermedia en 2023.

Sin embargo, los pacientes también experimentaron náuseas y vómitos de gravedad leve y moderada.

ZEALAND PHARMA

La biotecnológica danesa Zealand Pharma declaró el año pasado que una dosis alta de su candidato a fármaco adelgazante, la petrelintida, ayudó a reducir el peso una media del 8,6% tras 16 dosis semanales en un estudio en fase inicial.

Zealand acordó en marzo una asociación de 5.300 millones de dólares con Roche para desarrollar y comercializar su principal medicamento experimental contra la obesidad, la petrelintida.

STRUCTURE THERAPEUTICS

Structure Therapeutics comunicó el lunes que su píldora oral experimental contra la obesidad mostraba una reducción de peso del 11,3% con la dosis de 120 mg a las 36 semanas en un estudio de fase intermedia.

Otro estudio de fase intermedia que exploraba dosis más altas de aleniglipron mostró una pérdida de peso de hasta el 15,3% a las 36 semanas.

Según la empresa, los resultados respaldan el avance a la fase avanzada de desarrollo, que se espera que comience a mediados de 2026, tras una reunión de la FDA en el primer semestre del próximo año.

Por Deena Beasley

Los ensayos con semaglutida, el exitoso fármaco GLP-1 de Novo Nordisk contra el Alzheimer, a pesar de su fracaso , ponen de manifiesto un cambio en el enfoque de esta enfermedad cerebral como un sistema de vías complejas, al igual que se ha transformado el campo de la terapia del cáncer en los últimos años, según los expertos.

Sólo hay dos fármacos aprobados para frenar el Alzheimer: Kisunla de Eli Lilly y Leqembi de Eisai y Biogen . Se ha demostrado que ambos retrasan la progresión de la enfermedad en torno a un 30% al eliminar las placas amiloides tóxicas del cerebro, pero se está avanzando en la identificación de otras dianas y estrategias para detener la enfermedad.

En todo el mundo, más de 55 millones de personas padecen demencia, y alrededor del 60% de esos casos están causados por el Alzheimer, que se define por la presencia de proteínas amiloides y tau en el cerebro.

"Todas las enfermedades del envejecimiento requieren una terapia combinada", afirma Howard Fillit, de la Fundación para el Descubrimiento de Fármacos contra el Alzheimer, uno de los expertos que debatieron este cambio en la investigación en una reciente reunión sobre la enfermedad de Alzheimer. "Dirigirse sólo a una vía no va a ser suficiente"

Cada vez se dispone de más pruebas sanguíneas y genéticas para identificar con precisión los biomarcadores de la enfermedad, pero la mayoría de los diagnósticos requieren una punción lumbar o una costosa tomografía por emisión de positrones. Es probable que no todos los pacientes se beneficien por igual de los tratamientos antiamiloides.

Algunos estudios sugieren que los pacientes negros pueden tener más de un tipo de enfermedad y que tratar sólo el amiloide puede no ser suficiente. Otros análisis han demostrado que los hombres obtienen mejores resultados que las mujeres, al igual que los pacientes con niveles más bajos de tau (link).

Se espera que los estudios demuestren que a los pacientes tratados en fases más tempranas (link) del curso de la enfermedad les va mejor que a los que ya presentan deterioro cognitivo.

PASO AL TRATAMIENTO A MEDIDA

El tratamiento del cáncer, que antes consistía en una quimioterapia única para matar las células de crecimiento rápido, se ha convertido en una amplia gama de fármacos dirigidos a mutaciones genéticas específicas y otras características precisas de las células malignas, además de las inmunoterapias.

David Watson, director general del Centro de Investigación y Tratamiento del Alzheimer, afirma que la investigación actual "es como la oncología hace 20 años... Es superemocionante". Es superemocionante" Citó como razones para el optimismo los avances en la detección de biomarcadores sanguíneos de tau, amiloide y otras firmas de la enfermedad, así como los fundamentos genéticos del Alzheimer.

Los resultados de Novo "subrayan un cambio crítico hacia la próxima era del desarrollo de fármacos, que se dirigirá a los numerosos factores biológicos interrelacionados de esta compleja enfermedad", afirmó Fillit.

La semaglutida oral no aportó ningún beneficio cognitivo a las personas con alzhéimer incipiente, pero Novo facilitará en marzo todos los detalles del ensayo, incluido un probable desglose de las características de los pacientes que podría dar pistas para otros.

"Queremos ver más análisis de posibles subgrupos", por ejemplo, cómo les fue a las personas tratadas en fases más tempranas de la enfermedad, afirmó Dawn Brooks, responsable de desarrollo de neurodegeneración de Eli Lilly.

Lilly, que fabrica la tirzepitida GLP-1 más vendida, que se comercializa como Mounjaro y Zepbound, "sigue observando" si esta clase de fármacos tiene un papel en el Alzheimer, dijo Brooks. Pero el actual programa de salud cerebral con GLP-1 de la empresa de Indianápolis se centra en los trastornos por consumo de alcohol y tabaco.

Kisunla y Leqembi, que deben vigilarse estrechamente por el peligro de inflamación cerebral, se están probando en personas con Alzheimer que aún no presentan síntomas. El estudio sobre Kisunla se espera para 2027, pero Lilly ha señalado que los resultados provisionales podrían llegar antes.

FÁRMACOS CON MÚLTIPLES DIANAS

Brooks señaló que Lilly se centra en mejorar el acceso a los tratamientos actuales, pero que el campo está avanzando con rapidez, incluido el desarrollo de fármacos dirigidos a la proteína tau.

"Otra de las áreas que habrá que vigilar será la de las copatologías o demencias mixtas", afirmó Brooks. Muchos pacientes padecen más de un tipo de demencia y pueden necesitar varios tratamientos.

Biogen presentará el año que viene datos sobre un nuevo fármaco contra la tau. Otros fármacos contra la tau, incluido un programa recientemente cancelado por Johnson & Johnson (link) , han fracasado.

Roche acaba de lanzar los últimos ensayos de su fármaco trontinemab, que une un anticuerpo amiloide a una "lanzadera cerebral" que le permite atravesar la barrera hematoencefálica, a diferencia de Kisunla o Leqembi.

El trontinemab es más seguro que los actuales fármacos contra el amiloide y se espera que los estudios demuestren que ralentiza la progresión de la enfermedad en más del 30% observado con esos medicamentos, según Luka Kulic, jefe de neurociencia temprana de Roche. Podría ser una opción mejor para los pacientes con dos copias de un gen relacionado con el Alzheimer que los expone a un alto riesgo de inflamación o hemorragia cerebral.

Annovis Bio está desarrollando un fármaco con múltiples dianas. Su fármaco experimental buntanetap, actualmente en fase 3 de pruebas, se dirige contra el amiloide, la proteína tau y otras dos proteínas neurotóxicas.

Maria Maccecchini, Directora General de Annovis, señaló que un estudio anterior fracasó porque un cribado inadecuado permitió detectar a muchos participantes que en realidad no padecían Alzheimer.

"Cuando los eliminamos mediante análisis de sangre, obtuvimos una mejora cognitiva altamente significativa desde el punto de vista estadístico", afirmó. "Asumimos que los médicos saben lo que es Alzheimer y Parkinson... pero quizá no lo sepan"

Por Patrick Wingrove y Dan Levine

Los líderes de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. han presionado internamente para que los revisores aceleren su evaluación de la píldora experimental de Eli Lilly para la pérdida de peso, después de que la compañía presionara para un calendario más rápido, según muestran documentos vistos por Reuters.

La Oficina del Comisionado de la FDA ha dicho que quiere reducir el tiempo que los revisores pasan comprobando si las solicitudes de medicamentos tienen suficiente material de 60 días a una semana para la píldora de Lilly y otros medicamentos en virtud de una nueva vía de revisión rápida, según los documentos internos.

Tras las críticas internas, la Oficina del Comisionado dijo que podría reducir esas revisiones de las solicitudes a dos o tres semanas en función de la complejidad de la solicitud, aunque Reuters no pudo confirmar si era probable que se aplicara algún cambio y la situación ha evolucionado rápidamente.

Si se adopta, un nuevo calendario podría dar a Lilly un veredicto sobre su píldora tan pronto como el 28 de marzo, antes de la fecha límite del 20 de mayo que los revisores habían fijado, según muestran los documentos. Se espera que Novo Nordisk lance su píldora adelgazante en diciembre o enero.

Novo y Lilly dominan actualmente el lucrativo mercado del tratamiento de la obesidad, que los analistas calculan que podría alcanzar un valor de 150.000 millones de dólares anuales a principios de la década de 2030, con sus fármacos altamente eficaces diseñados para imitar la hormona GLP-1, que suprime el apetito.

La píldora de Lilly ayudó a los pacientes a perder un 12,4% de su peso corporal en un estudio de fase avanzada. En otro ensayo, Novo logró una pérdida de peso del 16,6%.

Lanzado en junio, el programa de Vales de Prioridad Nacional del Comisario tiene por objeto acelerar las decisiones de la FDA sobre medicamentos con repercusiones críticas para la salud pública o la seguridad nacional. Hasta la fecha, la agencia ha emitido 15 vales, prometiendo revisiones en uno o dos meses, frente a los 10 o 12 meses habituales.

Sin embargo, a menos que se acorte el plazo total de revisión, el programa de vales del comisario otorgará al orforglipron el mismo plazo de seis meses que el actual proceso de revisión prioritaria. El Comisario de la FDA, Marty Makary, se ha comprometido a acelerar la comercialización de medicamentos y otros productos.

LILLY PRESIONA PARA ACELERAR LA REVISIÓN

A Lilly se le concedió un vale para su píldora de la obesidad, orforglipron, en noviembre como parte de un acuerdo con la administración Trump para bajar los precios de sus medicamentos para bajar de peso para los programas gubernamentales y los pacientes que pagan en efectivo. El consejero delegado de Lilly, David Ricks, dijo ese día que esperaba una decisión en marzo.

Desde entonces, Lilly ha presionado para una revisión rápida, solicitando primero un período de 60 días con una fecha de aprobación prevista en enero, según muestran los documentos. Aunque la farmacéutica con sede en Indianápolis reconoció la autoridad independiente de la FDA para tomar decisiones, la empresa también destacó su acuerdo con la Casa Blanca en las comunicaciones con el personal de la FDA, según muestran los documentos.

Sin embargo, los revisores de la FDA fijaron un plazo de 180 días, con una fecha límite de decisión del 20 de mayo. Lilly abogó entonces por un veredicto el 30 de marzo, ya que tenía lista una solicitud completa, lo que permitía que las revisiones técnicas y de etiquetado se realizaran junto con la evaluación de la solicitud.

Lilly afirmó que la FDA nunca indicó que el nuevo programa exigiera un periodo de presentación para comprobar si se disponía de material suficiente. Pero los revisores de la FDA mantuvieron el calendario más largo, de 180 días, según muestran los documentos.

La FDA exige a las empresas que presenten los datos químicos y de fabricación, así como el proyecto de etiquetado, al menos 60 días antes de la presentación de la solicitud final en el marco del programa de vales del comisionado, según su sitio web. Por ley, los revisores deben evaluar las solicitudes finales de medicamentos en un plazo de 60 días, y la FDA ha declarado que su revisión final en el marco del nuevo programa de vales tarda unos dos meses, lo que supone un plazo total de seis meses.

Pero el lunes, la subdirectora médica de la FDA, Mallika Mundkur, comunicó al personal de la oficina del comisario que le gustaría que el plazo de evaluación de las presentaciones se redujera de 60 días a una semana, según muestran los documentos.

No está claro qué llevó a la oficina del comisario a reducir los plazos de evaluación de las solicitudes, ni si el medicamento de Lilly estaría aprobado en marzo.

Un portavoz de Lilly dijo que su medicamento fue elegido para el bono porque era innovador, abordaba una necesidad de salud pública no satisfecha y se alineaba con su enfoque en el aumento de la asequibilidad. El portavoz dijo que esperan que la FDA lleve a cabo una revisión exhaustiva de los datos sobre beneficios y riesgos del orforglipron y tome una decisión con base científica.

Andrew Nixon, portavoz del Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE.UU., dijo que el programa de vales pretende abordar las prioridades críticas de salud nacional sin comprometer la seguridad.

"Los revisores de la FDA aplican las mismas normas y procesos a todas las solicitudes, y los esfuerzos para mejorar la eficiencia a través del programa CNPV no alteran la independencia de la agencia ni su compromiso con una revisión rigurosa", dijo Nixon.

EL COMISARIO NOMBRA UN CONSEJO PARA EL PROGRAMA DE VALES

A diferencia de otras vías de aprobación de la FDA, que el Congreso diseñó con normas claras, el vale del comisionado no está probado y cuenta con guardarraíles en desarrollo.

Otros fármacos seleccionados para el programa son una versión de alta dosis de Wegovy de Novo Nordisk, el medicamento contra la porfiria bitopertin de Disc Medicine y DB-OTO de Regeneron para la sordera. Algunos candidatos fueron invitados a participar, otros se presentaron.

La semana pasada, Makary creó un consejo interno de revisión de la FDA para evaluar los medicamentos del programa y hacer una recomendación al subcomisario principal. Los miembros del consejo incluyen personal de la oficina de Makary, junto con los jefes de la división de medicamentos de la FDA Tracy Beth Hoeg y Vinay Prasad. Makary preside el grupo, pero no vota, según muestran los documentos.

Una fuente de la FDA, que no estaba autorizada a hablar públicamente, dijo que los rápidos plazos de revisión y el proceso político de aprobación son alarmantes.

"Con este planteamiento, los estadounidenses estarán en peligro", afirmó la fuente. "El mandato de rapidez, en lugar de calidad, crea la posibilidad real de que un problema de seguridad o eficacia no reciba la atención significativa que merece, o que se pase por alto por completo"

Por Rishika Sadam

La farmacéutica danesa Novo Nordisk lanzó el viernes en la India su medicamento estrella para la diabetes, Ozempic, fijando el precio de la dosis más baja de 0,25 mg en 2.200 rupias (24,35 dólares) por semana.

Ozempic estará disponible en dosis de 0,25 mg, 0,5 mg y 1 mg en el país.

Ozempic, un inyectable una vez por semana aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos en 2017 para la diabetes tipo 2, se ha convertido en un éxito de ventas mundial y se usa ampliamente fuera de etiqueta para la pérdida de peso debido a sus efectos supresores del apetito.

(1 dólar = 90,3375 rupias indias)

La farmacéutica danesa Novo Nordisk lanzó el viernes en la India su exitoso medicamento para la diabetes Ozempic.

Ozempic, un inyectable de administración semanal aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU en 2017 para la diabetes de tipo 2, se ha convertido en un éxito de ventas mundial y se utiliza ampliamente para la pérdida de peso debido a sus efectos supresores del apetito.